AI药物研发究竟进展如何？千亿美元投资与零获批的现实
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AI（人工智能）设计新药的"AI药物研发"近年来备受关注。然而，在光鲜宣传的背后，实际进展究竟如何？本文将对AI药物研发的成果与挑战进行梳理与评估。
截至2026年9月，尚无任何一款由AI设计或发现的药物获得FDA（美国食品药品监督管理局）、EMA（欧洲药品管理局）或PMDA（日本药品和医疗器械局）的批准。
这是一个令人震惊的事实。要知道，全球对AI药物研发的投资已超过1000亿美元（约合15万亿日元），2022年至2026年间外界普遍预期AI将大幅改变药物开发格局。
目前，处于临床开发阶段的AI来源项目共有173个，其中15个已进入Phase III（三期，即最终阶段的临床试验）。也就是说，研发管线（在研药物列表）确实真实存在。
业界分析师预测，首款完全由AI设计的药物有望在2027年至2028年获批。然而，这一预测在过去三年中每年都在推迟——最初曾预计2024年或2025年就能获批。
值得关注的是，AI药物研发在Phase I（一期，即确认安全性的早期临床试验）中表现出极高的成功率——具体而言达到80%至90%，远高于传统药物40%至55%的成功率。
然而进入Phase II（二期，即确认疗效的中期临床试验）后，情况急转直下。成功率降至约40%，与传统药物37%的水平几乎持平。
最终获批的概率也仅在8%至12%之间，与行业平均水平相当。
为何会出现这种情况？原因在于AI所训练数据的性质。
AI是基于临床前数据（即在真正给人体用药之前，在试管或动物实验中获得的数据）进行训练的，因此擅长生成"类药分子"——即在体内能被适当吸收、不易降解、毒性低的化合物。
Phase I主要考察安全性，因此AI生成的"类药分子"较容易通过。
而Phase II和Phase III考察的是"对真实人类疾病是否有效"。也就是说，分子具备类药属性还不够，还需要在复杂的人体机制中真正发挥疗效。
现有AI模型无法预测"在真实人体中的疗效"。临床前数据与人体疗效之间存在巨大鸿沟，这被称为"转化生物学问题"。而AI恰恰忽视了这一鸿沟。
尽管有高达1000亿美元的巨额投资，为何至今仍无一款获批药物？
专家指出，还存在另一个结构性问题：越是追求速度的AI系统，越缺乏向监管机构提交申请所需的文档体系。
要获得药物批准，必须对整个开发过程进行详细记录，并证明数据的可靠性。然而，以效率为首要目标设计的AI平台，往往将这一文档化流程搁置在后。
也就是说，"能快速找到药物的AI"与"能以监管机构可接受的方式推进药物开发的流程"之间，还存在另一道鸿沟。
因此，2026年被预测为"验证与失望几乎各占一半的一年"。部分企业已开始取得成果，但预计同样数量的案例将以令人失望告终。
并非一切都令人失望，也有企业切实取得了成果。
目前进展最快的案例，是英科智能（Insilico Medicine）开发的"rentosertib（雷托塞替尼）"。这是一种TNIK抑制剂（抑制体内特定蛋白质活性的药物），用于治疗特发性肺纤维化（一种肺部逐渐硬化的疑难病症），于2026年7月7日进入Phase III临床试验。
这是AI设计药物推进至最终阶段试验的最前沿案例。
此外，Generate:Biomedicines开发的自身免疫疾病治疗药物已进入Phase III；Iambic Therapeutics针对ALS（肌萎缩侧索硬化症，一种疑难病症）的AI设计药物已推进至Phase II。
这些企业的共同之处在于："不将AI作为完全的替代方案，而是作为补充传统流程的工具，循序渐进地加以引入。"
那么，AI药物研发是否只是过度炒作？答案是否定的。但需要以务实的眼光加以评价。
在药物研发的"早期阶段"——即基于计算筛选候选化合物方面，AI确实在加速开发进程。据报道，已有案例将过去需要数年才能完成的工作压缩至数月内完成。
与此同时，也存在挑战：当数据格式不统一或数据量不足时，AI的精度会下降。只有拥有海量且高质量的数据，AI才能充分发挥其能力。
此外，在小分子药物（通过化学合成制备的小分子药物）以外的领域，例如抗体药物（利用免疫系统蛋白质的药物）、核酸药物（利用DNA或RNA的药物）、细胞治疗等，仅靠现有的机器学习是不够的，还需要分子模拟、数学建模等复合方法。
专家指出，"不过度依赖AI，与传统知识结合使用"至关重要。
AI药物研发确实具备大幅加速药物开发早期阶段的潜力。然而，要成为"能治愈人类疾病的药物"，仍有许多障碍有待跨越。正确理解期望与现实之间的落差，是推动未来发展不可或缺的前提。
本文转载自 AI Friends。
